Nach Definition ist eine klinische Prüfung die Anwendung eines Arzneimittels am Menschen zu dem Zweck, über den einzelnen Anwendungsfall hinaus Erkenntnisse über den therapeutischen oder diagnostischen Wert eines Arzneimittels, insbesondere über seine Wirksamkeit und Unbedenklichkeit, zu gewinnen.

Bei der Entwicklung eines neuen Arzneimittels werden vier Phasen unterschieden:

• Phase-I-Studie

  Das Medikament wird gesunden Personen, den sog. Probanden, gegeben. Probanden sind Personen, die sich freiwillig zur Erprobung neuer oder bereits bekannter, aber z. B. in Deutschland noch nicht zugelassener medizinischer Wirkstoffe im Rahmen einer medizinischen Untersuchung zur Verfügung stellen. Die Studie hat das Ziel, Informationen über die Unbedenklichkeit, Verträglichkeit, das An- und Abfluten des Medikamentes im Blut (Pharmakokinetik) und das Einsetzen und Verschwinden der Wirkung (Pharmakodynamik) des Medikamentes zu erhalten.

• Phase-II-Studie

  In Phase-II-Studien wird das Medikament bei Patienten eingesetzt. Diese Patienten sollten ein Krankheitsbild haben, das die Einnahme des jeweiligen Medikamentes sinnvoll erscheinen lässt. Ziel der Studie ist es, Informationen über Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und Dosis-Wirkungs-Beziehung des neuen Arzneimittels zu gewinnen.

• Phase-III-Studie

  Das Medikament wird an einer größeren Anzahl von Patienten erprobt. Die Wirksamkeit im Praxisalltag, die Verträglichkeit und Sicherheit sowie mögliche Arzneimittelwechselwirkungen sollen erfasst werden.

• Phase-IV-Studie

  Phase-IV-Studien werden nach Zulassung eines Medikamentes durchgeführt, um weitere praxisrelevante Erkenntnisse über die Einsetzbarkeit des Wirkstoffes zu sammeln.